Methotrexaat-behandeling op maat bij kinderen met de ziekte van Crohn: een nieuwe kijk op een bekend medicijn

Ruim 100.000 mensen in Nederland hebben een chronische darmontsteking. De ziekte van Crohn komt voor op vrijwel alle leeftijden, en wordt bij volwassenen vaak behandeld met het medicijn Methotrexaat (MTX). Dit medicijn zorgt ervoor dat cellen van het immuunsysteem die ontstekingen in de darmen veroorzaken, wat afgeremd worden. Hierdoor kunnen vervelende symptomen, zoals (bloederige) diarree en buikpijn, gedempt worden.

MTX is uitvoerig getest en een gangbaar medicijn onder volwassenen. Bij kinderen is de werking en dosering van het medicijn nog onvoldoende onderzocht. Dit terwijl ongeveer een vijfde tot een kwart van de mensen met de ziekte van Crohn jonger is dan 20 jaar. MDL Fonds kent daarom onderzoeksgeld toe aan dr. Maja Bulatović Ćalasan om de invloed van MTX bij kinderen met Crohn beter in kaart te brengen, en daarmee uiteindelijk beter afgestemde doseringen voor te kunnen schrijven.

De onderzoekers gaan data verzamelen over de bloedspiegels van een grote groep kinderen met Crohn die behandeld worden met MTX. Door dit te combineren met andere gegevens over het ziekteverloop, zoeken de onderzoekers naar een verband tussen de bloedspiegels van MTX en het verloop van de ziekte. Het doel hiervan is om vooraf specifieker te kunnen inschatten bij welke doseringen het optimale effect wordt behaald, zodat kinderen niet te weinig en niet te veel medicijn voorgeschreven krijgen.

De onderzoekers volgen de patiënten een jaar lang. Naast het bijhouden van de hoeveelheden medicijn in het bloed, onderzoeken ze ook hoeveel last kinderen hebben van symptomen van Crohn, dus hoe ‘rustig’ de ziekte is. Dit doen ze samen met de behandelend artsen, met vragenlijsten en onderzoek van de ontlasting.

Als toevoeging bekijken ze in de ontlasting ook de stofwisseling en darmbacteriën van de patiënten. Deze data voegen ze toe aan hun voorspellingsmodel. Zo is de inschatting van hoe goed MTX bij een kind zal werken, dus niet alleen gebaseerd op de dosering, maar ook op stofwisselingskenmerken waarbij het medicijn bovengemiddeld goed (of slecht) aanslaat.

De verwachtingen van de onderzoekers zijn dat hogere bloedspiegels van MTX verband houden met een ‘rustiger’ staat van de ziekte bij de kinderen. Bekend is al dat bepaalde bacteriën in het darmmicrobioom MTX kunnen omzetten en werkzaam maken in het lichaam. Ontlastingsonderzoek kan helpen voorspellen of deze bacterien bijdragen aan een betere werking van het medicijn. En hoe concreter het voorspellingsmodel, hoe beter artsen een behandeling op maat kunnen opstellen voor elk kind met de ziekte van Crohn.

Meestal zoeken de onderzoekers zelf naar deelnemers. Veel van de onderzoeken in onze database lopen al even, of zijn afgelopen. De onderzoekers hebben dan al genoeg patiënten gevonden voor het onderzoek. Je kan je dan niet meer aanmelden. Is het onderzoek net begonnen en zou je mee willen doen? Dan is ons advies: hou de website van het ziekenhuis of de instelling in de gaten. Of neem contact op met de contactpersoon van het onderzoek. Die gegevens staan vaak op de site van de onderzoeksinstelling.

Wij kunnen je helaas niet in contact brengen met de onderzoekers. Behalve als de onderzoekers dit duidelijk willen. Als dat zo is, dan staat het vermeld in de tekst hierboven.

Wetenschappelijk onderzoek is ingewikkeld en duurt vaak meerdere jaren. Onderzoekers moeten heel precies werken. Alleen dan kunnen ze conclusies trekken. Er bestaan veel verschillende soorten onderzoek. Die hebben allemaal voor- en nadelen. Het ene onderzoek heeft op korte termijn effect voor de patiënt. Het andere onderzoek leert ons vooral meer over hoe het lichaam werkt. Uiteindelijk helpt ieder onderzoek mee om een bepaald onderwerp beter te begrijpen. We hebben veel onderzoeken nodig om te kunnen zeggen dat iets betrouwbaar is. Pas als iets in meerdere onderzoeken wordt gevonden, is het wetenschappelijk bewezen. Daarom duurt het vaak ook lang voordat een nieuwe behandeling of bepaalde medicatie in behandelingen gebuikt kan worden.

In wetenschappelijk onderzoek zijn vaak proefpersonen nodig. Dit zijn gezonde mensen of patiënten die vrijwillig meewerken aan een onderzoek naar nieuwe behandelingen of medicijnen.

Als je meedoet aan een wetenschappelijk onderzoek, kan het zijn dat je een nieuwe behandeling krijgt. Daardoor kan het zijn dat je klachten minder worden, of dat je (sneller) beter wordt. Voor andere mensen is het ook waardevol als je meedoet, omdat een behandeling eerst getest moet zijn voordat andere mensen die kunnen krijgen. Er kunnen ook nadelen zijn aan meedoen aan wetenschappelijk onderzoek. Het kan zijn dat een nieuwe behandeling niet (goed) werkt, of bijwerkingen geeft. Bovendien kost het tijd en moeite.

De Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO) zorgt voor de bescherming van mensen die meedoen aan medisch-wetenschappelijk onderzoek. Op de website van CCMO kun je terecht voor alle belangrijke informatie over meedoen aan onderzoek. Op de website van Rijksoverheid kan je ook meer informatie vinden.

Je kan ook je behandelend arts vragen wat er mogelijk is. Misschien zijn er op dit moment onderzoeken naar jouw aandoening. Je arts kan je meer vertellen over meedoen aan wetenschappelijk onderzoek.