Methotrexaat-behandeling op maat bij kinderen met de ziekte van Crohn: een nieuwe kijk op een bekend medicijn

Ruim 100.000 mensen in Nederland hebben een chronische darmontsteking. De ziekte van Crohn komt voor op vrijwel alle leeftijden, en wordt bij volwassenen vaak behandeld met het medicijn Methotrexaat (MTX). Dit medicijn zorgt ervoor dat cellen van het immuunsysteem die ontstekingen in de darmen veroorzaken, wat afgeremd worden. Hierdoor kunnen vervelende symptomen, zoals (bloederige) diarree en buikpijn, gedempt worden.

MTX is uitvoerig getest en een gangbaar medicijn onder volwassenen. Bij kinderen is de werking en dosering van het medicijn nog onvoldoende onderzocht. Dit terwijl ongeveer een vijfde tot een kwart van de mensen met de ziekte van Crohn jonger is dan 20 jaar. MDL Fonds kent daarom onderzoeksgeld toe aan dr. Maja Bulatović Ćalasan om de invloed van MTX bij kinderen met Crohn beter in kaart te brengen, en daarmee uiteindelijk beter afgestemde doseringen voor te kunnen schrijven.

De onderzoekers gaan data verzamelen over de bloedspiegels van een grote groep kinderen met Crohn die behandeld worden met MTX. Door dit te combineren met andere gegevens over het ziekteverloop, zoeken de onderzoekers naar een verband tussen de bloedspiegels van MTX en het verloop van de ziekte. Het doel hiervan is om vooraf specifieker te kunnen inschatten bij welke doseringen het optimale effect wordt behaald, zodat kinderen niet te weinig en niet te veel medicijn voorgeschreven krijgen.

De onderzoekers volgen de patiënten een jaar lang. Naast het bijhouden van de hoeveelheden medicijn in het bloed, onderzoeken ze ook hoeveel last kinderen hebben van symptomen van Crohn, dus hoe ‘rustig’ de ziekte is. Dit doen ze samen met de behandelend artsen, met vragenlijsten en onderzoek van de ontlasting.

Als toevoeging bekijken ze in de ontlasting ook de stofwisseling en darmbacteriën van de patiënten. Deze data voegen ze toe aan hun voorspellingsmodel. Zo is de inschatting van hoe goed MTX bij een kind zal werken, dus niet alleen gebaseerd op de dosering, maar ook op stofwisselingskenmerken waarbij het medicijn bovengemiddeld goed (of slecht) aanslaat.

De verwachtingen van de onderzoekers zijn dat hogere bloedspiegels van MTX verband houden met een ‘rustiger’ staat van de ziekte bij de kinderen. Bekend is al dat bepaalde bacteriën in het darmmicrobioom MTX kunnen omzetten en werkzaam maken in het lichaam. Ontlastingsonderzoek kan helpen voorspellen of deze bacterien bijdragen aan een betere werking van het medicijn. En hoe concreter het voorspellingsmodel, hoe beter artsen een behandeling op maat kunnen opstellen voor elk kind met de ziekte van Crohn.

In de meeste gevallen werven de onderzoekers hun eigen deelnemers. De meeste onderzoeken in onze database lopen al enige tijd of zijn afgerond. De onderzoekers hebben dan al voldoende patiënten gevonden voor het onderzoek. Je kunt je dat niet meer aanmelden. Over het algemeen werven de onderzoekers zelf nu eigen deelnemers. Als het onderzoek net is gestart is ons advies om de website van het ziekenhuis/instelling in de gaten te houden of contact op te nemen met op te nemen met de contactpersoon van het onderzoek. Dit staat op de site van de onderzoeksinstelling.

Wij brengen geen patiënten in contact met de onderzoekers. Het contact dat wij hebben met de onderzoeker is inhoudelijk en verwijzen niet iemand door tenzij de onderzoekers dit hebben aangegeven. Dan is dit aangegeven in de bovenstaande tekst.

Het uitvoeren van wetenschappelijk onderzoek is een ingewikkeld proces dat vaak meerdere jaren duurt. Wetenschappelijk onderzoek moet zorgvuldig uitgevoerd worden om uiteindelijk conclusies te kunnen trekken. Er bestaan veel verschillende type onderzoeken die allemaal weer zijn voor- en nadelen hebben. Uiteindelijk draagt ieder onderzoek bij aan het verhogen van de kennis over een bepaald onderwerp. Je hebt veel onderzoeken nodig om te kunnen zeggen dat iets betrouwbaar is. En het dus wetenschappelijk is bewezen. Daarom duurt het vaak ook lang voordat nieuwe een behandeling of bepaalde medicatie in de reguliere behandelingen toegepast kan worden.

In wetenschappelijk onderzoek zijn vaak proefpersonen nodig. Dit zijn gezonde mensen of patiënten die vrijwillig meewerken aan een onderzoek naar nieuwe behandelingen of medicijnen.

Deelname aan een wetenschappelijk onderzoek kan gunstig zijn omdat je bijvoorbeeld een nieuwe behandeling krijgt die de klachten kan verminderen of waardoor het mogelijk is om (sneller) beter te worden. Ook voor anderen is deelname waardevol omdat je een bijdrage levert aan onderzoek naar bijvoorbeeld nieuwe behandelingen. Er kunnen ook nadelen zitten aan deelname, zoals risico’s die je loopt omdat het een nieuwe behandeling betreft, eventuele bijwerkingen en de tijd en moeite die je erin stopt.

De Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO) zorgt voor de bescherming van proefpersonen die deelnemen aan medisch-wetenschappelijk onderzoek. Op de website van CCMO kun je terecht voor alle belangrijke informatie met betrekking tot het meedoen aan onderzoek.

Aanvullende informatie vind je op de website van Rijksoverheid 

Daarnaast kun je ook je behandelend arts vragen of hij/zij weet welke onderzoeken er op dit moment lopen voor de aandoening die je hebt. De arts kan je meer vertellen over meedoen aan wetenschappelijk onderzoek en welke onderzoeken mogelijk geschikt kunnen.