Onderzoek ter verbetering van de neurologische ontwikkeling van kinderen met een aangeboren leverafwijking

Aangeboren leveraandoeningen presenteren zich vaak al kort na de geboorte en bij een groot deel van deze kinderen leidt dit tot een levertransplantatie voor de leeftijd van 18 jaar. Onderzoeken laten zien dat kinderen die een levertransplantatie hebben ondergaan vaker ontwikkelingsproblemen hebben. Recent hebben de onderzoekers bij kinderen met galgangatresie de neuropsychologische ontwikkeling op schoolleeftijd (6-12 jaar) onderzocht. Hieruit bleek dat deze kinderen minder goede resultaten behalen bij motorische–, cognitieve– en gedragstesten ten opzichte van hun gezonde leeftijdsgenoten. De oorzaak voor deze ontwikkelingsproblemen is nog onduidelijk. 

Het verbeteren van de ontwikkelingsgerichte zorg van kinderen met een aangeboren leveraandoening. 

Op verschillende leeftijden (3 maanden, 18 maanden en tussen 6 en12 jaar oud) zullen alle kinderen in Nederland en Denemarken met een aangeboren leveraandoening gevraagd worden gevalideerde neuropsychologische tests te ondergaan. De uitslagen van deze tests worden uitgezet tegen verschillende klinische parameters en risicofactoren om kinderen met een hoog-risico op ontwikkelingsproblemen te identificeren. 

Ze verwachten de ernst van de gestoorde neuropsychologische ontwikkeling op schoolleeftijd bij kinderen met een aangeboren leveraandoening aan te kunnen tonen. Ook verwachten ze risicofactoren te kunnen identificeren om kinderen met een hoog-risico op een gestoorde neuropsychologische ontwikkeling een begeleiding aan te kunnen bieden om de kwaliteit van leven te bevorderen en de ziektelast te laten dalen. Verder verwachten ze landelijke en eventueel Europese richtlijnen voor de behandeling van aangeboren leveraandoeningen te evalueren en zo nodig te optimaliseren. 

In de meeste gevallen werven de onderzoekers hun eigen deelnemers. De meeste onderzoeken in onze database lopen al enige tijd of zijn afgerond. De onderzoekers hebben dan al voldoende patiënten gevonden voor het onderzoek. Je kunt je dat niet meer aanmelden. Over het algemeen werven de onderzoekers zelf nu eigen deelnemers. Als het onderzoek net is gestart is ons advies om de website van het ziekenhuis/instelling in de gaten te houden of contact op te nemen met op te nemen met de contactpersoon van het onderzoek. Dit staat op de site van de onderzoeksinstelling.

Wij brengen geen patiënten in contact met de onderzoekers. Het contact dat wij hebben met de onderzoeker is inhoudelijk en verwijzen niet iemand door tenzij de onderzoekers dit hebben aangegeven. Dan is dit aangegeven in de bovenstaande tekst.

Het uitvoeren van wetenschappelijk onderzoek is een ingewikkeld proces dat vaak meerdere jaren duurt. Wetenschappelijk onderzoek moet zorgvuldig uitgevoerd worden om uiteindelijk conclusies te kunnen trekken. Er bestaan veel verschillende type onderzoeken die allemaal weer zijn voor- en nadelen hebben. Uiteindelijk draagt ieder onderzoek bij aan het verhogen van de kennis over een bepaald onderwerp. Je hebt veel onderzoeken nodig om te kunnen zeggen dat iets betrouwbaar is. En het dus wetenschappelijk is bewezen. Daarom duurt het vaak ook lang voordat nieuwe een behandeling of bepaalde medicatie in de reguliere behandelingen toegepast kan worden.

In wetenschappelijk onderzoek zijn vaak proefpersonen nodig. Dit zijn gezonde mensen of patiënten die vrijwillig meewerken aan een onderzoek naar nieuwe behandelingen of medicijnen.

Deelname aan een wetenschappelijk onderzoek kan gunstig zijn omdat je bijvoorbeeld een nieuwe behandeling krijgt die de klachten kan verminderen of waardoor het mogelijk is om (sneller) beter te worden. Ook voor anderen is deelname waardevol omdat je een bijdrage levert aan onderzoek naar bijvoorbeeld nieuwe behandelingen. Er kunnen ook nadelen zitten aan deelname, zoals risico’s die je loopt omdat het een nieuwe behandeling betreft, eventuele bijwerkingen en de tijd en moeite die je erin stopt.

De Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO) zorgt voor de bescherming van proefpersonen die deelnemen aan medisch-wetenschappelijk onderzoek. Op de website van CCMO kun je terecht voor alle belangrijke informatie met betrekking tot het meedoen aan onderzoek.

Aanvullende informatie vind je op de website van Rijksoverheid 

Daarnaast kun je ook je behandelend arts vragen of hij/zij weet welke onderzoeken er op dit moment lopen voor de aandoening die je hebt. De arts kan je meer vertellen over meedoen aan wetenschappelijk onderzoek en welke onderzoeken mogelijk geschikt kunnen.